婴儿地贫怎么办?
要尽早治疗婴儿地中海贫血,早期婴儿地中海贫血的治疗效果还是相当不错的,经过有效的治疗早期婴儿地中海贫血是能够完全治愈的,治疗婴儿地中海贫血最好的方法是基因治疗。
基因治疗地贫
地贫基因治疗研究已有二十多年历史,但由于技术还不成熟,目前尚未在临床上应用。地贫基因治疗研究经历了从体外培养的地贫患者的成纤维细胞、成髓细胞、皮肤角质细胞到骨髓造血干细胞,从裸鼠、小鼠到猴的动物模型,从反义RNA到基因添加、基因矫正和重组核酶等策略或方法的探索研究过程。
最近,在基因治疗地贫研究方面取得重要进展:用重组腺伴随病毒携带a珠蛋白基因导入人地贫患者的造血干细胞,再经裸鼠移植,发现能够产生具a链的HbA,且HbA的表达能维持续至少4个月;用重组腺病毒携带野生型B基因转染地贫患者的细胞株或骨髓细胞,发现能够部分或完全补偿缺失的B基因的功能;利用Cre-loxP系统对地贫患者造血干细胞的内源异常B。珠蛋白基因进行矫正,使βmRNA和β-珠蛋白水平接近正常对照,且这种经基因矫正的地贫患者造血干细胞,经裸鼠分化后,其分化的红系细胞中βmRNA和β-珠蛋白水平也增加至接近正常对照,这些成果为地贫的基因治疗带来了新的希望。